再生障礙性貧血

再生障礙性貧血是由于骨髓血細(xì)胞生成顯著減少引起的一種臨床綜合征。血細(xì)胞生成減少導(dǎo)致網(wǎng)織紅細(xì)胞減少，貧血，粒細(xì)胞減少，單核細(xì)胞減少及血小板減少。臨床主要表現(xiàn)為貧血，出血以及感染。英文名稱(chēng)為AplasticAnemia，簡(jiǎn)稱(chēng)AA。1888年由Ehrlich發(fā)現(xiàn)，1904年由法國(guó)血液學(xué)家Chauffard命名。多數(shù)再生障礙性貧血是獲得性的，少數(shù)遺傳性再障，如范可尼貧血，先天性角化不良，舒－戴綜合征等。本文均是針對(duì)獲得性再障而言。

再生障礙性貧血的診斷需符合以下標(biāo)準(zhǔn)：全血細(xì)胞減少，中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)小于1.5?109/l，血小板計(jì)數(shù)小于50?109/l，血紅蛋白小于100g/l，網(wǎng)織紅細(xì)胞絕對(duì)值小于40?109/l。骨髓呈低增生性且沒(méi)有異?；驉盒约?xì)胞以及纖維化。臨床上分為重型再障（SAA），極重型再障（VSAA）以及非重型再障（NSAA）。

SAA的診斷標(biāo)準(zhǔn):1、骨髓細(xì)胞增生程度小于正常的25%，如果大于正常的25%但小于50%，則殘存的造血細(xì)胞應(yīng)該小于30%。2、具備下列三項(xiàng)中的兩項(xiàng)：中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)小于0.5?109/l，血小板計(jì)數(shù)小于20?109/l，網(wǎng)織紅細(xì)胞絕對(duì)值小于20?109/l。3、如果中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)小于0.5?109/l則為VSAA。未達(dá)到以上標(biāo)準(zhǔn)的再障則為NSAA。

根據(jù)2017年版再生障礙性貧血診斷與治療中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)，AA的治療主要分為以下三個(gè)方面：1、支持治療，也就是對(duì)癥治療。包含成分輸血，隔離保護(hù)預(yù)防感染，祛鐵治療等。2、針對(duì)再障本病的治療，包括免疫抑制治療（IST）以及異基因造血干細(xì)胞移植。

再障一旦確診，應(yīng)明確疾病嚴(yán)重程度，盡早治療。SAA的標(biāo)準(zhǔn)療法是對(duì)年齡>35歲或年齡雖然<=35歲但無(wú)HLA相合同胞供者首選ATG/ALT和環(huán)孢素A的免疫抑制治療；對(duì)年齡小于<=35歲且有HLA相合同胞供著的重型AA患者，如無(wú)活動(dòng)性感染和出血，首選HLA相合同胞供者造血干細(xì)胞移植，HLA相合無(wú)關(guān)供者造血干細(xì)胞移植僅用于ATG/ALG和環(huán)孢素治療無(wú)效的年輕重型AA患者。輸血依賴(lài)的非重型AA可采用CSA聯(lián)合促造血治療，如果治療6個(gè)月無(wú)效則按照重型AA治療。非輸血依賴(lài)的非重型AA，可應(yīng)用CSA和（或）促造血治療。

根據(jù)目前國(guó)際國(guó)內(nèi)的報(bào)道，大約有30%－40%的或者接受IST治療后出現(xiàn)復(fù)發(fā)，二次IST治療其中有一半或者可能有效。但免疫抑制治療不僅存在復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)，有相當(dāng)比例的患者可能促進(jìn)其發(fā)生惡性克隆性演變，如轉(zhuǎn)變?yōu)楣撬柙錾惓＞C合征或者急性髓系白血病。

根據(jù)歐洲骨髓移植組2007年報(bào)道同胞全合造血干細(xì)胞移植在20歲以下生存率達(dá)80%以上，20歲以上同胞全合造血干細(xì)胞移植在70%左右。非血緣供者移植生存率在50％－60%。國(guó)內(nèi)多家醫(yī)院近幾年報(bào)道半相合移植治療再生障礙性貧血總體生存率波動(dòng)在60%－80%不等。

我國(guó)的患者找到同胞全合的機(jī)會(huì)越來(lái)越低，在中華骨髓庫(kù)和臺(tái)灣骨髓庫(kù)有一部分患者能找到非血緣供者捐贈(zèng)干細(xì)胞。這就導(dǎo)致絕大部分患者如果IST治療無(wú)效或者進(jìn)展需要借助于半相合移植。盧岳主任近統(tǒng)計(jì)我院完成89例再生障礙性貧血的異基因造血干細(xì)胞移植，其中半相合移植41例，非血緣移植48例，半相合移植3年總體生存率達(dá)82%，非血緣移植3年總體生存率達(dá)91%，兩者之間無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，換句話(huà)說(shuō)，半相合移植治療再生障礙性貧血與非血緣移植治療該病效果相當(dāng)。這預(yù)示著半相合移植將來(lái)的發(fā)展空間將越來(lái)越大，能成功治愈更多患者。